به گزارش خبرنگار علم و فناوری خبرگزاری برنا؛ این ژن درمانی برای بیماران مبتلا به «لبر آموروزیس مادرزادی» (LCA۱) ابداع شده است. این بیماری به از بین رفتن بینایی در سال های اولیه کودکی منجر می شود.
بینایی برخی از شرکت‌کنندگان در آزمایش این درمان ۱۰۰ بار بهتر شد و ۲ نفر از آنها هم از بهبود ۱۰ هزار برابری بینایی‌شان پس از دریافت بالاترین دوز ژن درمانی جدید خبر دادند.
آرتور سیدسیان مولف ارشد این پژوهش گفت: بهبود ۱۰ هزار برابری بینایی به معنای آن است که بیمار بتواند محیط اطرافش را در نور ماه در فضای خارجی ببیند، حال آنکه قبل از دریافت درمان برای مشاهده محیط نیازمند روشنایی زیاد در فضای سربسته بود.
یکی از بیماران برای نخستین‌بار اعلام کرد که قادر به مسیریابی در شب هنگام در فضای خارجی و در نور آتش حرکت کند.
آزمایش‌های بالینی با همکاری محققان دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا انجام می شود. ژن درمانی (ATSN-۱۰۱) به طور خاص برای هدف گرفتن و اصلاح ژن GUCY۲D طراحی شده است. در فاز دوم و سوم آزمایش ۱۵ نفر شرکت کردند که ۳ نفر آنها کودک بودند.
آنها دوزهای ژن درمانی را با جراحی به زیر شبکیه تزریق کردند. همه شرکت کنندگان با اختلال بینایی شدید روبرو بودند و در بهترین حالت بینایی آنها ۲۰ به ۸۰ یا بدتر بود.
ژن درمانی در این افراد ایمن و تاثیرگذار بود و یک ماه پس از آغاز درمان، فرایند بهبود بینایی آغاز شد و حداقل یک سال ادامه یافت.
انتهای پیام/