داروی این بیماری به ایران وارد نمی شود!

بیماری اس‌ام‌ای (SMA ) که زیر مجموعه بیماری دیستروفی عضلانی قرار دارد، اندام‌های حرکتی و تنفسی نوزاد را درگیر می‌کند و به همین دلیل رادین نمی‌تواند از دستگاه‌های تنفسی جدا شود. او در حال حاضر در بخش مراقبت‌های ویژه مرکز طبی کودکان تهران بستری است. خانواده‌اش قرار بود او را برای دریافت داروی اسپینرازا و ادامه درمان به کشور دیگری ببرند، اما چند روز قبل از سفر، حال رادین نامساعد می‌شود و مجبور می‌شوند او را در مرکز طبی کودکان بستری کنند. او یکی از ۱۵۰ بیمار مبتلا به این بیماری است که انجمن دیستروفی ایران تاکنون آنها را شناسایی کرده است.  

خانواده رادین  دارایی‌های خود را در اصفهان فروختند تا هزینه سفر به خارج از کشور را تهیه کنند. آنها فعلا در تهران زندگی می‌کنند و توانسته‌اند با کمک خیرین برای فرزندشان دستگاه ونتیلاتور بخرند.  پردیس گودرزیان – مادر رادین- می‌گوید: فعلا تنها کاری که می‌توان برای بچه‌هایی مانند رادین انجام داد رساندن اکسیژن از طریق دستگاه ونتیلاتور است. وقتی او را به اینجا آوردیم وضعیت ریه‌هایش خیلی حاد شده بود. ریه سمت راستش تقریبا از دست رفته بود. او جزو بچه‌های تیپ یک این بیماری است که وضعیت حادتری دارند؛ چون ریه‌ها و لگن‌شان بیشتر از سایر نقاط بدن آسیب می‌بینند. ماهیچه‌های ریه تحلیل می‌روند و دچار مشکل در بلع می‌شوند. این برای رادین و تمام نوزادانی که به تیپ یک "اس ام ای" مبتلا هستند به معنی مرگی تدریجی است.

کودکان "اس ام ای" زندگی بسیار سختی دارند. داروی اسپینرازا که ساخت شرکت بایوژن آمریکا است از سال  ۲۰۱۶ تایید شده است و تحریم هم نیست، اما قیمت بسیار زیادی دارد.   بیمه‌های ترکیه هم این دارو را برای بچه‌های تیپ یک خود تهیه می‌کنند. پنج ماه پیش این شرکت به ما گفت ما ایران را ساپورت نمی‌کنیم، اما خودمان و مردم شروع کردیم به نامه‌نگاری با این شرکت، همین کار باعث شد بایوژن اعلام کند منتظر مارکتینگ از طرف ایران هستیم؛ یعنی قانع شده است به ایران دارو بدهد.

پدر و مادر رادین از طریق مجلس هم این موضوع را پیگیری کرده‌اند؛ آنها با حیدرعلی عابدی - نماینده مردم اصفهان در مجلس شورای اسلامی دیداری داشته‌اند. نتیجه این دیدار نامه رئیس سازمان غذا و دارو برای بررسی اسپینرازا و تشکیل کمیسیون پزشکی بوده است؛ دستوری که هنوز انجام نشده و طولانی‌شدن آن، زمان را از رادین می‌گیرد.  مدتی پیش هم ترنم دیناری دو ساله در اصفهان به دلیل نبود این دارو فوت کرد.

وضعیت نوزادان تیپ یک بحرانی است

این خانواده بعد از بستری شدن رادین در بیمارستان و لغو شدن سفرشان،  تصمیم گرفتند درباره این بیماری اطلاع رسانی کنند و همه  آنچه خانواده کودکان "اس. ام. ای" پشت سر می‌گذرانند را تعریف کنند. نتیجه این تصمیم امروز آنها تبدیل به کمپینی توییتری شده است.  

گودرزیان می‌گوید: داروی اسپینرازا که امروز در ایران موجود نیست و قیمت بالایی هم دارد، ژن‌ها را تحریک می‌کند تا پروتیئن بیشتری تولید کنند. ۸۰ درصد نوزادانی که این دارو را مصرف کرده‌اند از زیر دستگاه‌های تنفسی بیرون آمده‌اند. در بهترین وضعیت آنها با استفاده از این دارو می‌توانند بنشینند، گردن خود را محکم نگهدارند و غذا بخورند،  اما راه رفتن برایشان سخت‌ است. بچه‌های تیپ 2 می‌توانند گردن‌شان را محکم‌تر نگهدارند، اما در تیپ یک این اتفاق برای بچه‌ها نمی‌افتد و نمی‌توانند حرکت کنند. آنها خیلی زودتر از تیپ‌های دیگر علائم این بیماری را نشان می‌دهند؛ یعنی تا قبل از شش ماهگی. این بیماری ژنتیکی به دلیل ازدواج فامیلی هم می‌تواند اتفاق افتد.  تعدا نوزادان مبتلا به تیپ یک این بیماری که وضعیت بحرانی‌تری دارند کمتر از تیپ‌های دو و سه است.

او درباره بنیامین سه ساله و رهام سه ماهه و کودکان دیگری می‌گوید که همه به این نوع از دیستروفی مبتلا هستند و  هرچه سریع‌تر به اسپینرازا نیاز دارند؛ چون وقت تنگ است و فرصت زیادی ندارند. اغلب آنها بیشتر از شش ماهگی دوام نمی‌آورند. حالا پزشکان مرکز طبی کودکان می‌گویند بهتر است رادین مرخص شود؛ چون  بیشتر از این کاری از دست‌شان بر نمی‌آید. گودرزیان می‌گوید تنها کاری که فعلا بیمارستان انجام می‌دهد این است که رادین را زیر دستگاه‌های تنفسی نگه دارد البته در تمام مدت بستری نیز وضعیت ریه بهتر از قبل شده است.

او می‌گوید حتی اگر وزارت بهداشت الان هم دارد کاری برای این موضوع انجام می‌دهد، بسیار کند عمل می‌کند. هر بسته اسپینرازا شش آمپول دارد  که ۷۵ هزار دلار قیمت گذاری شده است و مشابهی ندارد. این دارو چهار دوز حیاتی اولیه دارد؛ سه دوز اول با فاصله دو هفته یکبار تزریق می‌شود، دوز چهارم بعد از یک ماه و بعد هر چهار ماه یکبار تزریق ادامه پیدا می‌کند. بعد از مدتی هم  سالی سه آمپول تزریق می‌شود. اگر به این بچه‌ها نرسیم از خفگی می‌میرند. تلاش کردیم این شرکت، دارو را  به صورت موردی برایمان بفرستد، اما گفتند وزارت بهداشت ایران باید دارو را در لیست داروهای تایید شده قرار دهد تا بتوانیم آن را برای رادین بفرستیم.

گودرزیان تعریف می‌کند: از کشور ترکیه هم موفق نشدیم این دارو را تهیه کنیم؛ چون گران است و شهروندانش را در اولویت قرار می‌دهد. بعد از آن هم قرار بود داروی خوراکی دیگری روی رادین امتحان شود، اما به دلایلی متوقف شد. فعلا اسپینرازا تنها دارویی است که تاییدیه جهانی دارد، اما کمپانی دیگری به نام اوکسیز در حال انجام آخرین مراحل تحقیقاتی روی داروی دیگری است که دی ماه فاز نهایی آن انجام می‌شود و بعد به صورت جهانی توزیع می‌شود.  بنیاد بیماری‌های خاص هم  این بیماری را جزو بیماری خاص در نظر نگرفته است.  با جاهای زیادی برای این موضوع تماس گرفتیم. درست است که مبلغ دارو بسیار زیاد است، اما قیمت‌های آنها منطقه‌ای است و می‌تواند تغییر کند.  

  رادین فعلا برای تنفس به دستگاه ونتیلاتور پرتابل وصل است و بسته به تحمل خود می‌تواند این روند ادامه داشته باشد.

بیماران به جز این دارو راه دومی ندارند

دکتر غلامرضا زمانی-متخصص مغز و اعصاب درباره بیماری اس ام ای، توضیح می‌دهد و می‌گوید: این بیماری ژنتیکی باعث پژمردگی زودرس نخاع می‌شود و توانمندی‌های حرکتی فرد از دست می‌رود.

براساس تیپ بیماری، سن ظهور علائم و شدت آن نیز متفاوت خواهد بود؛ هرچه سن بیماری پایین‌تر باشد، علائم آن شدیدتر می‌شود. در تیپ یک بیماری اس ام ای، علائم قبل از شش ماه اول زندگی، در تیپ دو شش تا ۱۸ ماهگی و در تیپ سه، ۱۸ ماهگی تا سه سالگی خودش را نشان می‌دهد.

وی با اشاره به درگیری اندام‌های حرکتی و عضلات تنفسی در این بیماری، تصریح می‌کند: بیماری سیستم عصبی مغز را درگیر نمی‌کند؛  به همین دلیل هوش این بیماران خوب است. درمان‌هایی که تحقیقات زیادی روی آنها انجام شده، امروز به نتیجه رسیده است و اصلاح ژنی را در بیمار دنبال می‌کند. با توجه به این تحقیقات سنگین، داروها قیمت‌های بالایی دارند.  یک دوره درمان آمپول اسپینرازا ۷۵۰ هزار دلار قیمت دارد. البته بعد از مذاکره با شرکت‌های دارویی و وزارت بهداشت هر کشور می‌توان قیمت‌ها را به صورت منطقه‌ای تعیین کرد.

زمانی با تاکید بر اینکه دسترسی به این دارو برای بیماران حیاتی است، افزود:  این درمان‌ها نجات دهنده هستند و می‌تواند بیماری را به تیپ‌های پایین‌تر و خفیف‌تر تبدیل کنند، اما هزینه‌های بالای آن تبدیل به چالشی برای دولت‌ها شده است.  راه حل اساسی در این زمینه پیشگیری از بروز موارد جدید است، اما راه حل اخلاقی  در اختیار قرار دادن دارو به بیماران است. آنها این بیماری را انتخاب نکرده‌اند و لازم است سیاستگذاری اساسی صورت گیرد. با مذاکراتی که دولت‌ها انجام می‌دهند، دارو می‌تواند در اختیار بیماران قرار گیرد.

این متخصص مغز و اعصاب با بیان اینکه شرکت سازنده داروی اسپینرازا به دنبال  بازاریابی در کشورها هستند، بیان کرد:  شکی وجود ندارد که این دارو ضروری است و راه دومی به جز آن برای بیماران وجود ندارد. در حال حاضر این دارو در کشورهای اطراف ایران به ثبت رسیده است. ما بیمارانی داریم که اگر دارو در اختیار آنها قرار نگیرد به سن یکسال نمی‌رسند و فوت می‌کنند یا اینکه باید به صورت  مکرر در بیمارستان بستری ‌شوند. اگر برای این دارو هزینه شود، از طرف دیگر میزان بستری آنها کاهش پیدا می‌کند و مشکلات دیگر نیز کمتر می‌شود.

وی آمار تولد نوزادان با این بیماری را یک مورد در هر ۲۰ هزار تولد اعلام کرد و گفت: اگر یک مورد از این بیماری در خانواده‌ای باشد، هشدارهای لازم به آنها داده می‌شود و امکانات تشخیص بیماری قبل از تولد در کشور وجود دارد، اما انجام این اقدامات به صورت غربالگری از نظر اقتصادی به صرفه نیست.