درمان ناشنوایی مادرزادی تنها با یک تزریق ممکن شد

محققان موسسه کارولینسکا در سوئد به یک دستاورد مهم در علم ژن‌درمانی دست یافته‌اند که می‌تواند زندگی نوزادان ناشنوا را متحول کند. این مطالعه نوآورانه نشان می‌دهد که با تزریق یک نسخه سالم از ژن OTOF شنوایی می‌تواند تنها با یک بار تزریق به گوش داخلی در مدت چند هفته به بیماران بازگردانده شود.

به گزارش برنا، در این تحقیق تیمی از محققان به همراه بیمارستان‌ها و دانشگاه‌هایی در چین ۱۰ بیمار از کودکان خردسال تا بزرگسالان را مورد بررسی قرار دادند. نتایج نشان داد که تمامی این بیماران پس از تزریق بهبود شنوایی را تجربه کرده‌اند؛ به طوری که برخی از آنها تنها در مدت یک ماه پیشرفت‌های چشمگیری داشتند.

بیماران مشارکت‌کننده در این مطالعه مبتلا به نوعی ناشنوایی ژنتیکی بودند که به دلیل جهش در ژن OTOF ایجاد شده است. این جهش مانع از تولید پروتئینی به نام اوتوفرلین می‌شود که برای انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش داخلی به مغز حیاتی است. برای جبران این نقص محققان از نوعی ویروس غیرمضر و آزمایشگاهی به نام AAV استفاده کردند که وظیفه آن منتقل کردن نسخه سالم ژن OTOF به سلول‌های گوش داخلی بود. تمام مراحل درمان از طریق یک تزریق در پایه حلزون گوش انجام شد.

در عرض یک ماه پس از درمان بیشتر بیماران توانایی شنیدن بخشی از صدا‌ها را گزارش کردند و پس از گذشت شش ماه بهبود معناداری در شنوایی آنها مشاهده شد. به طور مشخص سطح صدایی که این بیماران قادر به تشخیص آن بودند از ۱۰۶ دسی‌بل به ۵۲ دسی‌بل بهبودیافته است.

مائولی دوان، مشاور و استاد دپارتمان علوم بالینی مداخله و فناوری در موسسه کارولینسکا و یکی از نویسندگان مسئول این مطالعه در این زمینه اظهار داشت: این مطالعه یک گام بزرگ به جلو در درمان ژنتیکی ناشنوایی است؛ گامی که می‌تواند زندگی کودکان و بزرگسالان را متحول کند.

طبق نتایج این تحقیق کودکان به ویژه آنهایی که بین ۵ تا ۸ سال سن داشتند بیشترین واکنش مثبت را نشان دادند. به عنوان مثال یک دختر هفت‌ساله به طور تقریبا کامل شنوایی خود را به دست آورده و تنها ۴ ماه پس از درمان توانسته است با مادرش مکالمات روزمره داشته باشد.

یافته‌های این تحقیق در مجله علمی Nature Medicine منتشر شده است و می‌تواند امید‌های جدیدی را برای درمان ناشنوایی‌های ژنتیکی ایجاد کند.

انتهای پیام/