زن مبتلا به بیماری خودایمنی با روش سلولهای CAR-T به بهبودی کامل رسید
یک بیمار ۴۷ ساله در آلمان که مبتلا به سه بیماری خودایمنی مختلف بود پس از دریافت یک درمان آزمایشی که به طور مؤثر سیستم ایمنی او را بازنشانی کرد به بهبودی کامل رسید.
به گزارش science alert، زن پیش از این نیاز به انتقال خون روزانه برای مدیریت بیماریهای خود داشت که دو مورد از آنها بر سلولهای خونی او تاثیر میگذاشتند.
او درمان سلولهای T با گیرنده آنتیژن کایمریک (CAR-T) را دریافت کرد که شامل استخراج نمونهای از سلولهای ایمنی، تقویت آنها برای هدفگیری یک هدف خاص و سپس بازگرداندن آنها به بدن بیمار است. در عرض چند هفته از درمان علائم بیمار بهبود یافت و او دیگر نیازی به انتقال خون نداشت حتی نزدیک به یک سال پس از درمان.
فابیان مولر، هماتولوژیست در بیمارستان دانشگاه ارلانگن آلمان در این باره گفت: درمان بسیار موثر بود و توانست هر سه بیماری خودایمنی بیمار را به طور همزمان از بین ببرد. پس از سالها بیماری بیمار اکنون در بهبودی درمانی است و قادر به بازگشت به یک زندگی تقریبا عادی است. این درمان به طور قابل توجهی کیفیت زندگی او را بهبود بخشید. بیماری اصلی بیمار آنمی همولیتیک خودایمنی (AIHA) بود یک بیماری نادر که در آن سیستم ایمنی شروع به حمله به گلبولهای قرمز خون میکند. پس از آن او به دو بیماری خودایمنی مرتبط دیگر نیز مبتلا شد. اولین بیماری سندرم آنتیفوسفولیپید آنتیبادی (APLAS) بود که در آن سلولهای ایمنی به اشتباه به بافتها حمله کرده و منجر به لخته شدن خون میشوند. دومین بیماری ترومبوسیتوپنی ایمنی (ITP) بود که در آن سلولهای ایمنی به پلاکتها که قطعات سلولی کوچک هستند و از خونریزی بیش از حد جلوگیری میکنند حمله میکنند.
این مجموعه بیماریها باعث شده بود که بیمار نیاز به انتقال خون روزانه داشته باشد و به طور منظم داروهای ضد لخته برای پیشگیری از لخته شدن خون مصرف کند. طی سالها او نه نوع مختلف درمان را برای بهبود وضعیت خود امتحان کرده بود اما هیچکدام برای مدت طولانی موثر نبودند.
درمان با سلولهای CAR-T
در مطالعه جدید بیمار تحت درمان با سلولهای CAR-T قرار گرفت درمانی که در حال حاضر در درمان انواع مختلف سرطانها نیز امیدوارکننده نشان داده شده است. به جای استفاده از مواد شیمیایی یا اشعه برای کشتن سلولهای سرطانی این درمان از سیستم ایمنی بدن خود بیمار استفاده میکند تا آن را به طور مؤثرتری علیه هدف خاصی فعال کند.
محققان پیشتر این درمان را برای درمان بیماریهای خودایمنی نیز تنظیم کرده بودند از جمله درمان پنج بیمار مبتلا به لوپوس که همگی وارد بهبودی کامل شدند.
در این مورد خاص مشکل بیمار عمدتا از سلولهای B ناشی میشد که آنتیبادی تولید میکنند و بخشی از پاسخ ایمنی تطبیقی بدن هستند. سلولهای B این بیمار به درستی عمل نمیکردند و باعث میشدند که سیستم ایمنی بدن به گلبولهای قرمز خون، پلاکتها و سایر بافتها حمله کند.
محققان سلولهای T بیمار را جداسازی کرده و آنها را به گونهای مهندسی کردند که به یک پروتئین خاص به نام CD۱۹ که بر سطح سلولهای B یافت میشود حمله کنند. سپس این سلولهای مهندسیشده مجددا به جریان خون بیمار تزریق شدند تا به هدف خود برسند و سلولهای B معیوب را از بین ببرند.
وضعیت بیمار بلافاصله پس از یک بار تزریق سلولهای CAR-T شروع به بهبود کرد. هفت روز پس از درمان او دیگر نیازی به انتقال خون نداشت. محققان در مقالهای که این آزمایش را توصیف کردهاند نوشتند: پس از ترخیص در روز دهم، بیمار شاهد افزایش سریع و چشمگیری در قدرت بدنی خود بود و توانست فعالیتهای روزمره خود را انجام دهد.
در روز بیست و پنجم شاخصهای زیستی نشان داد که بیمار وارد بهبودی کامل شده است. سطح هموگلوبین او که قبلا به شدت کاهش یافته بود به سطح طبیعی برگشت که این افزایش نشاندهنده آن بود که گلبولهای قرمز خون دیگر تخریب نمیشوند. همچنین شمارش پلاکتهای بیمار ثابت شد و آنتیبادیهایی که منجر به لخته شدن خون میشدند کاهش یافته و در نهایت به طور کامل غیرقابل شناسایی شدند.
مولر در این خصوص گفت: پس از بیش از ده سال بیماری، شمارشهای خونی بیمار تنها در چند هفته به سطح طبیعی برگشت. سرعت و عمق این پاسخ بسیار قابل توجه بود.
وضعیت بیمار پس از یک سال
۳۲۲ روز پس از درمان سلولهای B بیمار شروع به بازگشت کردند، اما مهمتر از آن تقریبا تمام این سلولها "ناخودآگاه" بودند به این معنی که آنها حافظه ایمنی نداشتند و بنابراین دیگر به سلولهای سالم حمله نمیکردند. در همان زمان بیمار توانست داروهای پیشگیری از لخته شدن خون را قطع کند و هیچ نشانهای از تشکیل لخته جدید مشاهده نشد و هیچ عارضه منفی دیگری از درمان گزارش نشده است.
اگرچه این مطالعه تنها یک مورد خاص است و نمیتوان از آن نتیجهگیری قطعی در مورد تاثیر درمان برای همه بیماران داشت، اما نتایج آن بسیار امیدوارکننده است. محققان معتقدند که درمان با CAR-T در مراحل اولیه برای بیمارانی که به بیماریهای خودایمنی شدید مبتلا هستند، میتواند از بروز عوارض ناشی از درمانهای ناکارآمد طولانیمدت جلوگیری کند.
مولر در این باره گفت: اگر بتوانیم زودتر مداخله کنیم، ممکن است بتوانیم فرایند بیماری را متوقف کنیم از آسیب به اعضای بدن جلوگیری کنیم و زندگی بیماران را به آنها بازگردانیم.
یافتههای این تحقیق در ژورنال Med منتشر شده است.
انتهای پیام/