۲ راه جدید برای درمان ALS کشف شد!

خبرگزاری برنا-زهرا وجدانی؛ اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) یک بیماری عصبی ناتوان کننده با پیامدهای ضعیف است، اما یک جفت مطالعه جدید ممکن است به آینده خوش بینانه تری اشاره کند. در آزمایشات روی سلول های انسانی و موش های زنده، دانشمندان ژن و پروتئینی را شناسایی کردند که به نظر اهداف امیدوارکننده ای برای درمان به نظر می رسد.

انتظار می‌رود اکثر افرادی که به ALS مبتلا هستند فقط دو تا پنج سال زنده بمانند. این بیماری به تدریج نورون های حرکتی را از بین می برد و قدرت و تحرک عضلانی بیمار را کاهش می دهد تا زمانی که در نهایت توانایی صحبت کردن، غذا خوردن یا حتی تنفس را از دست می دهد.

متأسفانه، گزینه های درمانی موثر زیادی وجود ندارد. بنابراین تیمی به رهبری دانشگاه کالیفرنیای جنوبی (USC) شروع به بررسی اهداف دارویی جدید برای درمان ALS کردند. دانشمندان کار خود را با ایجاد سلول‌های بنیادی پرتوان القایی از بیماران ALS، برنامه‌ریزی آن‌ها در نورون‌های حرکتی آغاز کردند و سپس هزاران دارو و مولکول را علیه آنها غربال کردند تا داروهایی را پیدا کنند که ممکن است پیشرفت بیماری را کند کنند.

این تیم متوجه شد که بسیاری از داروهای موثر به نظر می‌رسد که آندروژن، گروهی از هورمون‌های جنسی که شامل تستوسترون است، تقویت می‌کنند. اما از آنجایی که این داروها با عوارض جانبی ناخواسته همراه هستند، محققان راه‌هایی را برای کنار گذاشتن دارو و ایجاد همان اثر با تغییر ژن‌های خاص بررسی کردند.

این تیم با استفاده از پایگاه داده ای به نام Connectivity Map که داروها را به ژن ها و بیماری های مرتبط مرتبط می کند، ژنی به نام SYF2 را شناسایی کردند که به نظر می رسید مسئول آن باشد و مطمئناً، هنگامی که آنها این ژن را در موش های مبتلا به ALS سرکوب کردند، تخریب عصبی، اختلال عملکرد حرکتی و سایر علائم آنها کاهش یافت.

یچن لی، نویسنده اول این مطالعه گفت: «چیزی که واقعاً هیجان انگیز است این است که سرکوب SYF2 علائم و آسیب شناسی مربوط به پروتئینی به نام TDP-43 را بهبود می بخشد که می تواند سمی شود و در نزدیک به 97 درصد موارد ALS دخیل است.

در مطالعه دوم که توسط برخی از همان دانشمندان انجام شد، از ابزارهای مشابه برای شناسایی مقصر دیگر استفاده شد؛ پروتئینی به نام PIKFYVE. در آزمایش‌هایی که روی مگس‌های میوه، کرم‌های گرد، موش‌ها و نورون‌های حرکتی رشد یافته از بیماران ALS انسانی انجام شد، این تیم با استفاده از داروها، مهندسی ژنتیک و تکنیک‌های RNA پروتئین را مسدود کردند.

یک بار دیگر، درمان باعث کاهش تخریب عصبی، بهبود عملکرد حرکتی و افزایش طول عمر افراد مورد آزمایش شد. با بررسی دقیق‌تر، محققان مکانیسم پشت این پیشرفت‌ها را شناسایی کردند، کاهش PIKFYVE به نورون‌ها کمک کرد تا زباله‌ها را به خارج از سلول منتقل کنند که از تجمع پروتئین‌های سمی جلوگیری می‌کند.

Shu-Ting Hung، نویسنده اول این مطالعه گفت: ما توانستیم دقیقاً مشخص کنیم که چگونه مهار PIKFYVE تخریب عصبی را کاهش می دهد، که برای اطلاع رسانی در مورد توسعه درمان های هدفمند جدید مهم است.

در حالی که هنوز کارهای زیادی برای انجام دادن وجود دارد تا اینکه هر یک از این استراتژی‌ها به آزمایش‌های انسانی برسند، باید امیدوار باشیم که راه‌های درمانی احتمالی وجود دارد.

انتهای پیام/