ایجاد روش بی‌خطر ویرایش ژن

این شاهکار علمی چندین ماه پس از آن می‌آید که هی جیانکوی، دانشمند چینی، ادعا کرد نخستین دوقلوهای ویرایش ژنی‌شده‌ی جهان را ایجاد کرده است که دربرابر ویروس HIV ایمن هستند. این خبر موجب بروز موجی از انتقاد و نکوهش از سرتاسر جهان شد. بسیاری از پژوهشگران چینی و بین‌المللی استفاده از روش ویرایش ژن روی جنین‌های انسان را با اهداف تولیدمثلی غیراخلاقی برشمردند. هی در پژوهش خود از تکنیک CRISPR-Cas9 استفاده کرد که از سیستم ویرایش ژنوم الهام گرفته شده است که به‌صورت طبیعی در باکتری وجود دارد. در این روش، آنزیم Cas9 که پروتئینی با نقش بسیار مهم در دفاع ایمونولوژیکی باکتری دربرابر ویروس‌های DNA است، برای برش DNA وارد بدن انسان می‌شود. وی‌ ونشنگ، پژوهشگر برجسته‌ی این فناوری از دانشگاه پکن، گفت این تکنولوژی اساسا به تحویل RNA راهنمایی که ازنظر شیمیایی تغییریافته یا پروتئین‌های خارجی بستگی دارد و ممکن است همیشه موفقیت‌آمیز نباشد.

ژو ژو، یکی دیگر از اعضای این گروه پژوهشی، معتقد است برعکس، در تکنولوژی جدید که LEAPER یا «بهره‌برداری از ADAR درونی برای ویرایش برنامه‌ریزی‌شدنی RNA» نامیده می‌شود، از پروتئین‌های درونی استفاده شده و به‌طور مستقیم موجب تغییر DNA نمی‌شود. (ADAR: آدنوزین دآمیناز RNA دورشته‌ای). بنابراین، این روش موجب ایجاد تغییر توارث‌پذیر نمی‌شود و بی‌خطر است. در این تکنیک، از RNAهای مهندسی‌شده برای به‌کارگیری آنزیم‌های محلی برای تغییر آدنوزین به اینوزین استفاده می‌شود.

ژو همچنین بیان کرد آزمایش‌های انجام‌شده در سطح سلولی در دو سال گذشته نشان داده است که میزان بازده LEAPER درزمینه‌ی ویرایش ژن می‌تواند به ۸۰ درصد برسد. به‌گفته‌ی او، پژوهشگران در حال انجام آزمایش‌هایی روی موش‌های صحرایی هستند؛ بنابراین برای اینکه بدانیم آیا این روش در انسان موفقیت‌آمیز است یا نه باید صبر کنیم.

LEAPER در انواعی از سلول‌های انسانی نیز بسیار فعال است. این رویکرد می‌تواند سلول‌های ناقص بیماران دچار سندرم هورلر را بدون برانگیختن هرگونه پاسخ ایمنی ذاتی بازیابی کند. با توجه به اینکه LEAPER سیستمی تک‌مولکولی است، قابلیت و دقت فراوانی درزمینه‌ی ویرایش RNA دارد و می‌تواند کاربردهای وسیعی درزمینه‌ی پژوهش‌های بنیادین و درمان داشته باشد.